图说：赛诺菲携罕见病创新药中国首秀陈炅玮摄
赛诺菲在本届进博会上首次展出全球获批的首个纳米抗体药物Cablivi和新一代用于庞贝病的酶替代治疗（ERT）药物Nexviazyme。发布会上，赛诺菲还携手领域临床和*策专家、公益组织等相聚一堂，共同探讨如何为超罕见病患者建立针对性的诊疗和保障模式，切实帮助超罕患者用得上药，用得起药。
这两款罕见病创新药中，前者是全球获批的首个纳米抗体药物，也是首个靶向治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）的药物，aTTP是一种罕见的血液系统急症，致死率极高。今年10月，Cablivi获得“医药界诺贝尔奖”盖伦奖的“最佳生物技术产品奖”提名；后者是新一代用于治疗庞贝病的酶替代治疗（ERT）药物，获得FDA授予的“突破性疗法”称号，能显著改善庞贝病患者的呼吸功能和运动能力。
进入中国以来，赛诺菲带来了多款超罕见病药物，用于治疗戈谢病、庞贝病、法布雷病和黏多糖贮积症Ⅰ型等溶酶体贮积症。这类疾病目前在国内的确诊患者人数仅数百人，为典型的“超罕见病”。
赛诺菲特药全球事业部中国区罕见病及罕见血液病业务负责人俞蕾表示，借助进博会的平台，赛诺菲带来了2款针对罕见病的创新药物。其中，CABLIVI为于本届进博会上迎来“中国首秀”。它是全球获批的首个纳米抗体药物，代表着生物医药领域一个非常好的研究方向。
另一款药物针对的是庞贝病，这是一种罕见的常染色体隐性遗传病，患者如果不及时治疗，会导致多个器官、系统不可逆的进行性损伤，从而需长期依赖轮椅和呼吸机，并过早死亡。Nexviazyme是赛诺菲第二款用于治疗庞贝病的酶替代治疗药物,目前已在美国、日本和欧洲等地获批。临床数据表明，相较于第一代ERT药物美而赞，Nexviazyme能够更好地改善庞贝病患者的呼吸功能和运动能力，以及提供更好的安全性和获益/风险比，旨在成为庞贝病新一代的标准治疗方案。
俞蕾认为，罕见病领域仍有巨大的未满足需求。很多国内患者还存在疾病认知不足、确诊难、治疗难、用药难等问题。赛诺菲承担的不仅仅是一个药物提供者的角色，也致力于成为整个罕见病患者保障体系的建设者和推动者，未来，赛诺菲将继续深耕罕见病领域，以创新引领罕见病研发与诊疗，全方位地为罕见病事业助力。她表示，“如今，越来越多的医药公司愿意投入罕见病领域，更多的药物研发出来，使罕见病患者获得了生的希望。而进博会则搭建一个很好的平台，可以加速推动这些创新药品尽快落地、惠及患者。”
新民晚报记者左妍