日前，比利时生物技术公司Ablynx赢来一次重大胜利，该公司领先的罕见血液病候选药物Caplacizumab在3期试验中取得良好结果，这次的试验成功也将帮助该公司明年可以向美国FDA递交一份上市申请资料。
Ablynx之前已向欧盟提交Caplacizumab用于治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）的加速上市申请资料，这次的试验数据也可也作为该资料的一次补充，aTTP是一种危及生命的复发性疾病，罹患该疾病的病人会遭受严重的血栓。
这次的新数据来自3期HERCULES试验，试验共有名受试者参与，试验结果显示，该药物减少了恢复正常血小板活性的时间（试验主要终点），另外与安慰剂相比，aTTP相关死亡、aTTP和/或主要血栓栓塞事件的合并结果检测指标也下降74%。
其他次要指标显示，Caplacizumab使aTTP复发率降低67%，同时结果也支持药物的安全性，该药物与安慰剂的唯一区别是它更倾向于引起出血相关副作用。杰富瑞的分析师们表示，该数据和人们预期的一样好，如果该药物年中期能在欧盟推出及一年后在美国推出，那它的年销售峰值将达到4亿美元。
鉴于新的阳性数据，Caplacizumab的获批似乎变得越来越可信，如果获得批准，Ablynx将自已筹建销售队伍进行该药物的商业化，对于一家欧洲生物技术公司来讲，这实属罕见。Ablynx首席医疗官Zeldin称：“aTTP患者有明显的发病率和早期死亡风险，我认为3期研究的阳性结果证实了Caplacizumab的潜能，它在aTTP治疗中可以解决高度未满足的需求，给病患者的生活带来有意义的影响。”
Ablynx基于2期TITAN试验的结果在欧洲提交了Caplacizumab的上市申请资料，如果获得批准，它将成为专门用于治疗aTTP的首款药物，这种疾病目前一般采用血浆置换及高剂量糖皮质激素进行治疗。
这次试验也是对Ablynx公司纳米抗体技术的又一次支持，纳米抗体的大小是常规抗体的大约十分之一。这一技术平台已吸引了大型制药合作伙伴的兴趣，其中包括赛诺菲，该公司今年7月份已与Ablynx达成一项24亿欧元的协议。
参考资料：
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