血栓性血小板减少性紫癜（TTP）是一种罕见病，患者产生自身免疫抗体靶向ADAMTS13，ADAMTS13是一种切割vonWillebrand因子的蛋白酶。这种患者严重缺乏ADAMTS13，从而导致vonWillebrand因子不受控制地粘附于血小板。TTP患者死亡风险极高，可并发血小板减少症、溶血性贫血，发生血栓形成事件和组织缺血。这些患者的标准治疗方案包括应用免疫抑制药物和每日血浆置换。在一项多中心、双盲、3期试验中，研究人员将例TTP患者随机分组，试验组和对照组患者分别接受caplacizumab（一种抑制vonWillebrand因子与血小板结合的免疫球蛋白片段）治疗或安慰剂，同时所有患者均接受每日血浆置换。对比接受caplacizumab治疗的患者和接受安慰剂的患者，血小板计数恢复正常的中位时间前者更短（2.69天vs.2.88天，P=0.01）。此外，在研究期间，接受caplacizumab治疗的患者的死亡率、TTP复发率或血栓栓塞事件风险更低。两组患者的发生不良事件的情况类似，但接受caplacizumab治疗的患者发生低级粘膜出血的风险略高于接受安慰剂治疗的患者（65％vs48％）。将caplacizumab添加到获得性TTP患者血浆交换的标准治疗方案中需谨慎。
ScullyM,CatalandSR,PeyvandiF,CoppoP,etal.Caplacizumabtreatmentforacquiredthromboticthrombocytopenicpurpura.TheNewEnglandJournalofMedicine
老朋友，请将您喜欢的文章分享到朋友圈
新朋友，只需按住下面的
